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Ciencia y Tecnología para la Salud Visual y Ocular

Title

Gene therapy in the treatment of retinal dystrophies

Digital Object Identifier (DOI)

https://doi.org/10.19052/sv.5078

Fecha de recepción

20 de octubre de 2017

Fecha de aceptación

20 de febrero de 2018

Resumen

La terapia génica se define como los procedimientos de transferencia de material genético a órganos específicos, con el propósito de producir efectos terapéuticos para así corregir defectos o enfermedades genéticas, ya sea de forma directa (in vivo) o indirecta (ex vivo), a través del uso de células como vehículo de liberación. Las enfermedades oculares, principalmente las maculares, tienen un alto componente genético. Esto ha llevado a varios estudios que sugieren tratamientos alternativos como la terapia génica para su manejo. Los estudios han concluido que la terapia génica es una estrategia terapéutica novedosa y prometedora que podría proporcionar una forma más efectiva para tratar estas enfermedades. El objetivo de este artículo es presentar una revisión de los conceptos de la terapia génica, los tipos de vectores y la terapia génica en las distrofias retinianas.

Palabras clave

configuración genética, distrofias retinianas, mácula, terapia genética

Abstract

Gene therapy is defined as procedures to transfer genetic material to specific organs, with the purpose of producing therapeutic effects that seek to correct defects or genetic diseases, either directly (in vivo) or indirectly (ex vivo), by using cells as a delivery vehicle. Eye diseases, mainly macular diseases, have a high genetic component. This has led to several studies suggesting alternative treatments such as gene therapy for their treatment. Studies have concluded that gene therapy is a novel and promising therapeutic strategy that could provide a more effective way to treat these diseases. The objective of this article is to present a review of the concepts of gene therapy, types of vectors, and gene therapy in retinal dystrophies.

Keywords

genetic configuration, retinal dystrophies, macula, gene therapy

Páginas

57 - 67

Tipo de documento

Artículos de revision

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